FDA顾问小组不支持批准诺华多发性骨髓瘤新药帕

FDA顾问小组投票认为,诺华多发性骨髓瘤新药帕比司他(Panobinostat)风险太大而不应获得批准,这对诺华是一个打击,该公司本希望明年推出这款治疗药物。FDA肿瘤药物顾问委员会以5比2的投票结果不支持批准这款药物,指出这款药物证明对血液肿瘤患者有收益,但最终认为其副作用太严重而不应授权批准。

澳洲时时彩官网,在这款药物的关键试验中,诺华帕比司他与安慰剂相比使无进展生存期延长3.9个月,但却有严重的安全性问题。帕比司他用药组有7%的患者死于非癌症并发症,相比之下,其它治疗组这一比例仅为3.5%,小组专家表示,这款药物令人恐怖的毒性超过了其收益。

FDA没有义务遵循顾问委员会的建议,但它通常会去那样做。FDA有望于下个月对这款药物做出最终决定。

“我们对这一投票结果表示失望,我们认为来自我们临床试验的结果提供了强大的证据,支持LBH589作为一款潜在的新型治疗选择用于多发性骨髓瘤,这一疾病领域存在未满足的医疗需求,”诺华肿瘤主管Strigini在一份声明中如是表示。“在FDA完成帕比司他申请审评过程中,我们将继续配合FDA。”

帕比司他、武田制药硼替佐米及地塞米松的合并用药在768名多发性骨髓瘤患者身上进行了测试,结果显示合并用药可明显改善PFS,但FDA肿瘤委员会指出该公司提交的资料中存在数据缺失情况。

在某种程度上来说,这是由于治疗组中受试者的脱落率较高,小组专家如此表示,帕比司他用药患者报道有骨髓抑制、出血、感染、胃肠道毒性及心脏毒性症状。

这款药物可阻断组蛋白及非组蛋白脱乙酰酶(简写为HDACs和DACs),并由此可给癌症细胞带来严重压力,直至癌症细胞死亡,在产生所有这些作用的同时不让健康细胞受损。诺华认为其“总DAC”抑制剂与塞尔基因、Acetylon制药及MorphoSys同类药物相比是比较突出的。

诺华雄心勃勃的肿瘤部门有10款在研产品计划于2017年前投放市场,而帕比司他就是其中之一,该瑞士制药商到2018年有望开发出14款重磅炸弹级药物。

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